НОВОСТИ. Генетика
В ЕС одобрена первая терапия карликовости
Европейская комиссия разрешила применение восоритида (vosoritide) для лечения аходроплазии — генетического заболевания, являющегося наиболее частой причины карликовости. Это первый препарат, одобренный для ускорения роста костей у пациентов с генетически подтвержденной аходроплазией, пишет Pharmaceutical Technologies.
Аходроплазия развивается из-за нарушения функции рецептора 3 фактора роста фибропластов (FGFR3), чрезмерная активация которого приводит к подавлению роста костной ткани. Помимо карликовости аходроплазия сопровождается компрессией спинного мозга, апноэ во время сна, варусной деформацией коленного сустава, изменением лицевых костей.
Новый препарат представляет собой натрийуретический пептид типа С, который непосредственно воздействует на причину развития аходроплазии. В клинических исследованиях была показана безопасность препарата и его эффективность: применение восоритида ускоряет рост костей на 1-2 см в год.
Согласно официальным данным, в Европе, Африке и на Ближнем Востоке проживает более 11 тыс. детей с аходроплазией, у которых применение восоритида было бы обоснованным.
31.08.2021 Читайте также
ДНК человеческих клеток состоит из последовательности около 3,1 миллиарда элементов. Клетки прилагают огромные усилия, чтобы сохранить целостность этой обширной базы данных...
17.05.2025
Ученые из Медицинского колледжа Пекинского союза выявили семь генов, отвечающих за быстрое биологическое старение мозга, и выделили 13 препаратов...
20.03.2025
В России зарегистрирован первый в мире и классе таргетный препарат для лечения болезни Бехтерева, он показал высокую эффективность и безопасность по результатам клинических испытаний...
02.05.2024
В феврале 2024 года Министерство здравоохранения РФ одобрило клинические рекомендации по ведению взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)...
22.04.2024
Ученые Калифорнийского университета в Сан-Франциско открыли дверь к менее инвазивному способу лечения некоторых серьезных заболеваний до рождения. Они обнаружили...
06.03.2024
Американские ученые по результатам анализа генетического кода четверти миллиона добровольцев из США обнаружили 275 миллионов совершенно новых генетических вариаций...
20.02.2024
Генная терапия с использованием редактирования генома CRISPR открывает новые возможности для лечения наследственного ангионевротический отека (НАО)...
12.02.2024
Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR...
21.11.2023
Исследователи из лондонского подразделения Google DeepMind объявили о создании программы, способной при помощи искусственного интеллекта (AI) оценить, насколько безопасна для здоровья та...
02.10.2023
Warning: mysqli::query(): (HY000/1): Can't create/write to file '/var/tmp/MY9rRcEG' (Errcode: 28 - No space left on device) in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1381
Fatal error: Uncaught Error: Call to a member function fetch_assoc() on bool in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php:1384 Stack trace: #0 /sites/med-practic.com/classes/article_class.php(102): TableManager->querySelectClassic('SELECT a.id, a....', Array) #1 /sites/med-practic.com/includes/include_footer_amen_kard_hod.php(5): Article->SelectAmenakardacvatsArticles(2) #2 /sites/med-practic.com/includes/include_bottom.php(9): require_once('/sites/med-prac...') #3 /sites/med-practic.com/bottom.php(7): require_once('/sites/med-prac...') #4 /sites/med-practic.com/article_more.php(151): require_once('/sites/med-prac...') #5 {main} thrown in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1384















Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система